Confesso di non essere un esperto in materia, anche perchè ancora è un settore che rimane in gran parte curato dai ricercatori sperimentali in biologia e genetica molecolare.
Da quello che ho letto, la terapia genica sembra promettente anche rispetto ai pochi studi sull'uomo che sono stati fatti; in particolare, mi risulta che studi controllati sul morpholino sull'uomo siano in preparazione, il che vuol dire che i risultati sperimentali preliminari sono stati positivi.
Che dire? Confidiamo sul fatto che la ricerca scientifica è diventata così veloce da dare speranza anche a chi si ritrova affetto oggi, e non solo ai posteri.
Saluti