La cirrosi biliare primitiva (CBP) è una malattia colestatica del fegato cronica eprogressiva. La causa che la determina è tuttoggi sconosciuta, sebbene si ipotizzi che sia di natura autoimmunitaria. L’acido ursodesossicolico è l’unica terapia medica per la CBP approvato. I farmaci immunosoppressori, quali corticosteroidi, azatioprina, ciclosporina e metotrexate, non si sono dimostrati efficaci trattamenti per la CBP. Così pure inefficaci sono risultati i farmaci antifibrotici, come la penicillamina. Nuovi agenti farmacologici sotto studio sono rappresentati dal Malotilato, clorambucil, silimarina, ma non vi sono evidenze di efficacia. Studi pilota hanno usato il mofetil micofenolato, ma risultati definitivi non sono ancora disponibili.