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Roma, 25 ott. (AdnKronos Salute) - Associazioni, istituzioni e tecnici insieme per garantire ai pazienti affetti da malattie da accumulo lisosomiale la possibilità di usufruire su tutto il territorio nazionale della terapia enzimatica sostitutiva al proprio domicilio, un diritto negato in molte Regione. E' quanto emerso dall'incontro che si è tenuto nella Sala Zuccari di Palazzo Giustiniani (Senato della Repubblica) dal titolo 'Home therapy per una migliore qualità di vita', aperto dalla senatrice Paola Binetti dell'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e voluto dall’Associazion di Gaucher, Aiaf – Associazione Italiana Anderson – Fabry Onlus, Aig – Associazione Italiana Glicogenosi Onlus e Aimps – Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi Onlus.
"Da anni le nostre associazioni lavorano insieme affinché venga rispettato il diritto di ogni paziente, clinicamente idoneo, di poter ricevere la propria terapia salvavita in regime domiciliare evitando i continui accessi in ospedale", ha spiegato Fernanda Torquati, presidente dell’Associazione Italiana Gaucher . "Da soli però non possiamo aiutarli e necessitiamo di un appoggio concreto e diffuso in tutta Italia da parte del Sistema sanitario nazionale e dei privati".
Attualmente in Italia ogni Regione si comporta in modo differente nonostante la possibilità di somministrare la terapia enzimatica sostitutiva in regime domiciliare sia stata prevista dal Documento sulla somministrazione a domicilio di farmaci ad alto costo per persone con malattie rare (del 07/11/2012) e approvato dalla Commissione Salute e dalla Conferenza Regioni PPaa e presentato a Farmindustria. Il testo cita: per alcuni prodotti farmaceutici spesso ad alto ed altissimo costo, specialmente per le malattie rare, la possibilità di somministrazione domiciliare è prevista dai decreti autorizzativi alla messa in commercio. L'accesso a tale somministrazione è un diritto del paziente, qualora le sue condizioni cliniche lo consentono.
L’offerta dell’assistenza domiciliare, anche per quanto riguarda queste somministrazioni, attraverso l’Ssr è compito che tutte le regioni e le province autonome devono assolvere. Tale offerta deve essere garantita dal servizio pubblico a ciò deputato, anche se può in alcuni casi essere integrata da un’offerta privata, secondo le procedure di acquisizione di servizi che ogni regione o provincia autonoma ha definito. Al seguito di questo documento alcune regioni italiane si sono attivate, adottando specifiche delibere o determine, mentre altre tacitamente hanno recepito le indicazioni su scritte per consentire la terapia domiciliare. Nel caso della malattia di Fabry, malattia di Gaucher e Mucopolisaccaridosi l’Ert in regime domiciliare è possibile solo in alcune Regioni: ben organizzati Lazio e Veneto insieme al sud Italia e alle Isole. Rimangono lontane dall’applicazione del patto Piemonte, Trentino, Emilia Romagna, Umbria e Toscana. In quest’ultimo caso c’è stato propriamente un passo indietro rispetto a quanto si stava già facendo. Le Marche hanno avviato da marzo la sperimentazione.
Per quanto riguarda la glicogenosi, invece, al momento la terapia domiciliare non è consentita in nessuna regione del territorio nazionale, nonostante in altri Paesi europei venga fatto. Al termine del convegno è stato proposto un patto d’intesa- tra l’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, le Regioni i cui rappresentanti erano presenti al convegno, il tavolo interregionale per le malattie rare e le quattro associazioni di Pazienti Lisosomiali - in cui si delineano i punti fondamentali per garantire la terapia domiciliare in tutte le regioni del territorio nazionale. Il Patto è stato firmato dalla senatrice Binetti.
Ma in cosa consiste la terapia enzimatica sostitutiva (Ert)? Le glicogenosi, Gaucher, la malattia di Fabry e le mucopolisaccaridosi sono malattie diverse, accumunate dalla carenza o mancanza di un enzima che provoca accumulo lisosomiale, da cui non si può guarire, ma per le quali esistono terapie che garantiscono ai pazienti la possibilità di condurre una vita normale. In molti casi, l’unico trattamento, è la terapia enzimatica sostitutiva per via endovenosa a cui il paziente deve sottoporsi per tutta la vita e che consiste dell’infusione endovenosa dell’enzima che il corpo non produce. Sono trattamenti che in media richiedono dalle 2 alle 6 ore e vengono somministrati 1 volta ogni 7/14 giorni sulla base della patologia, del decorso della malattia e del peso corporeo del paziente. A queste tempistiche va però aggiunto il tempo di spostamento in ospedale e le disponibilità della struttura in cui viene fatta la terapia. Pertanto, non è più conveniente ragionare in ore, ma direttamente in giornate di assenza dal lavoro o da scuola. Nel caso in cui il paziente sia pediatrico e il genitore che fa le veci dell’accompagnatore sia a sua volta malato, le giornate di assenza si raddoppierebbero sino a un massimo di 104 giorni l’anno.
"Le persone a cui viene diagnosticata una malattia con cui dovranno convivere per tutta la vita non dovrebbero subire ulteriori disagi - dice Fernanda Torquati, presidente Aig - hanno diritto a programmare il proprio futuro. Entrare in ospedale ogni settimana o ogni due settimane li costringe ad adattare la loro vita alle stesse terapie che gliela salvano. In molti Paesi Europei o negli Stati Uniti la terapia domiciliare è ampiamente utilizzatae in casi di malattie, come Gaucher, è anche possibile l’auto infusione, ulteriore modalità che potrebbe essere implementata nella nostra Nazione".
"Il convegno ci ha offerto l’occasione di sottoporre ai decisori e in particolare alle Regioni che ancora non si sono attivate, il tema della Terapia domiciliare, anche portando l’esperienza di alcuni pazienti e l’umanità delle loro storie", aggiunge Stefania Tobaldini, presidente Aiaf. "E’ stata anche ribadita l’estrema convenienza della terapia domiciliare per i bilanci sanitari regionali, che evitano spese per i day hospital valutate in 250-500 euro al giorno a paziente, con risparmi che la Regione Veneto valutato intorno al 70% rispetto alla terapia in ospedale. Infine, si è ribadita la necessità che si provveda a un Piano nazionale, a regole, protocolli e linee guida condivise e uniformi per tutto il territorio italiano".
"E' fondamentale - dice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo parlamentare Malattie Rare - il diritto alla terapia domiciliare.È importante che il paziente si riconosca nel suo habitat naturale. Per quanti sforzi si faccia per'addomesticare' l’ambiente ospedaliero, quello non sarà mai casa loro. L’unità tra le associazioni è imprescindibile perché soltanto la rete associativa dà forza a questa richiesta.Riguardo questi temi delicati, è necessario trovare una linea continuativa al di là di chi detiene la maggioranza e l’opposizione. Mi farò carico personalmente di portare all’Intergruppo parlamentare Malattie Rare i temi emersi nel corso di questo convegno", ha assicurato.
"Da anni le nostre associazioni lavorano insieme affinché venga rispettato il diritto di ogni paziente, clinicamente idoneo, di poter ricevere la propria terapia salvavita in regime domiciliare evitando i continui accessi in ospedale", ha spiegato Fernanda Torquati, presidente dell’Associazione Italiana Gaucher . "Da soli però non possiamo aiutarli e necessitiamo di un appoggio concreto e diffuso in tutta Italia da parte del Sistema sanitario nazionale e dei privati".
Attualmente in Italia ogni Regione si comporta in modo differente nonostante la possibilità di somministrare la terapia enzimatica sostitutiva in regime domiciliare sia stata prevista dal Documento sulla somministrazione a domicilio di farmaci ad alto costo per persone con malattie rare (del 07/11/2012) e approvato dalla Commissione Salute e dalla Conferenza Regioni PPaa e presentato a Farmindustria. Il testo cita: per alcuni prodotti farmaceutici spesso ad alto ed altissimo costo, specialmente per le malattie rare, la possibilità di somministrazione domiciliare è prevista dai decreti autorizzativi alla messa in commercio. L'accesso a tale somministrazione è un diritto del paziente, qualora le sue condizioni cliniche lo consentono.
L’offerta dell’assistenza domiciliare, anche per quanto riguarda queste somministrazioni, attraverso l’Ssr è compito che tutte le regioni e le province autonome devono assolvere. Tale offerta deve essere garantita dal servizio pubblico a ciò deputato, anche se può in alcuni casi essere integrata da un’offerta privata, secondo le procedure di acquisizione di servizi che ogni regione o provincia autonoma ha definito. Al seguito di questo documento alcune regioni italiane si sono attivate, adottando specifiche delibere o determine, mentre altre tacitamente hanno recepito le indicazioni su scritte per consentire la terapia domiciliare. Nel caso della malattia di Fabry, malattia di Gaucher e Mucopolisaccaridosi l’Ert in regime domiciliare è possibile solo in alcune Regioni: ben organizzati Lazio e Veneto insieme al sud Italia e alle Isole. Rimangono lontane dall’applicazione del patto Piemonte, Trentino, Emilia Romagna, Umbria e Toscana. In quest’ultimo caso c’è stato propriamente un passo indietro rispetto a quanto si stava già facendo. Le Marche hanno avviato da marzo la sperimentazione.
Per quanto riguarda la glicogenosi, invece, al momento la terapia domiciliare non è consentita in nessuna regione del territorio nazionale, nonostante in altri Paesi europei venga fatto. Al termine del convegno è stato proposto un patto d’intesa- tra l’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, le Regioni i cui rappresentanti erano presenti al convegno, il tavolo interregionale per le malattie rare e le quattro associazioni di Pazienti Lisosomiali - in cui si delineano i punti fondamentali per garantire la terapia domiciliare in tutte le regioni del territorio nazionale. Il Patto è stato firmato dalla senatrice Binetti.
Ma in cosa consiste la terapia enzimatica sostitutiva (Ert)? Le glicogenosi, Gaucher, la malattia di Fabry e le mucopolisaccaridosi sono malattie diverse, accumunate dalla carenza o mancanza di un enzima che provoca accumulo lisosomiale, da cui non si può guarire, ma per le quali esistono terapie che garantiscono ai pazienti la possibilità di condurre una vita normale. In molti casi, l’unico trattamento, è la terapia enzimatica sostitutiva per via endovenosa a cui il paziente deve sottoporsi per tutta la vita e che consiste dell’infusione endovenosa dell’enzima che il corpo non produce. Sono trattamenti che in media richiedono dalle 2 alle 6 ore e vengono somministrati 1 volta ogni 7/14 giorni sulla base della patologia, del decorso della malattia e del peso corporeo del paziente. A queste tempistiche va però aggiunto il tempo di spostamento in ospedale e le disponibilità della struttura in cui viene fatta la terapia. Pertanto, non è più conveniente ragionare in ore, ma direttamente in giornate di assenza dal lavoro o da scuola. Nel caso in cui il paziente sia pediatrico e il genitore che fa le veci dell’accompagnatore sia a sua volta malato, le giornate di assenza si raddoppierebbero sino a un massimo di 104 giorni l’anno.
"Le persone a cui viene diagnosticata una malattia con cui dovranno convivere per tutta la vita non dovrebbero subire ulteriori disagi - dice Fernanda Torquati, presidente Aig - hanno diritto a programmare il proprio futuro. Entrare in ospedale ogni settimana o ogni due settimane li costringe ad adattare la loro vita alle stesse terapie che gliela salvano. In molti Paesi Europei o negli Stati Uniti la terapia domiciliare è ampiamente utilizzatae in casi di malattie, come Gaucher, è anche possibile l’auto infusione, ulteriore modalità che potrebbe essere implementata nella nostra Nazione".
"Il convegno ci ha offerto l’occasione di sottoporre ai decisori e in particolare alle Regioni che ancora non si sono attivate, il tema della Terapia domiciliare, anche portando l’esperienza di alcuni pazienti e l’umanità delle loro storie", aggiunge Stefania Tobaldini, presidente Aiaf. "E’ stata anche ribadita l’estrema convenienza della terapia domiciliare per i bilanci sanitari regionali, che evitano spese per i day hospital valutate in 250-500 euro al giorno a paziente, con risparmi che la Regione Veneto valutato intorno al 70% rispetto alla terapia in ospedale. Infine, si è ribadita la necessità che si provveda a un Piano nazionale, a regole, protocolli e linee guida condivise e uniformi per tutto il territorio italiano".
"E' fondamentale - dice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo parlamentare Malattie Rare - il diritto alla terapia domiciliare.È importante che il paziente si riconosca nel suo habitat naturale. Per quanti sforzi si faccia per'addomesticare' l’ambiente ospedaliero, quello non sarà mai casa loro. L’unità tra le associazioni è imprescindibile perché soltanto la rete associativa dà forza a questa richiesta.Riguardo questi temi delicati, è necessario trovare una linea continuativa al di là di chi detiene la maggioranza e l’opposizione. Mi farò carico personalmente di portare all’Intergruppo parlamentare Malattie Rare i temi emersi nel corso di questo convegno", ha assicurato.
Ultimo aggiornamento: 25 Ottobre 2018
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