Ho sentito parlare di uno studio clinico di fase

Gli Oligodeossinucleotidei Antisenso sono corte sequenze di acidi nucleici DNA o RNA specificamente designate a legarsi ad un mRNA bersaglio. L'ibrido risultante è successivamente degradato dall'enzima cellulare RNasi H, prevenendo così la traslazione di proteine causa di malattia. Molti oligonucleotidi sono stati progettati per legare particolari zone del patrimonio genetico del virus HCV, le IRES di HCV, e sono efficaci nel ridurre la traduzione di RNA in modelli di espressione di geni in vitro. ISIS-14803 (ISIS Pharmaceuticals Inc, Carlsbad CA) è un oligonucleotide phosphorothioate che è complementare al codon dell'iniziazione per la traduzione di poliproteine nell'IRES HCV, ed è sotto valutazione in trials di fase I/II. Un piccolo studio su pazienti infetti con HCV con prevalente genotipo 1b che erano non responders a regimi terapeutici basati su IFN, ha indicato che ISIS-14803 era ben tollerato e dava luogo a significativa riduzione di più di 1 log10 di Unità nei livelli di HCV-RNA in alcuni pazienti. Alcune di queste risposte erano associate con elevazioni transitorie di transaminasi (circa 10 volte) La sicurezza e l'efficacia di questo composto è al momento sotto valutazione in trials di fase II. Potenziali limitazioni di questa terapia includono il possibile sviluppo di resistenza e scarsa affinità di legame dell'oligonucleotide nei confronti di RNA virale. Comunque si tratta di una terapia ancora del tutto sperimentale.